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La sindrome di Kleefstra
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Una pagina informativa su una rara sindrome genetica

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Tag: UT Southwestern

Notizie

Nuovo programma preclinico biennale per la sostituzione genica dell’EHMT1

Katerina Tzimourta,
14 giugno 202621 agosto 2026

IDefine e UT Southwestern hanno annunciato una collaborazione del valore di circa 310.000 dollari per studiare la fattibilità e la sicurezza della terapia genica di sostituzione dell’EHMT1 mirata al sistema nervoso centrale. Il programma è in fase preclinica: non esistono ancora studi sull’uomo né risultati relativi all’efficacia.

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