Κατηγορία: Νέα

Νέα

Νέο διετές προκλινικό πρόγραμμα για γονιδιακή αντικατάσταση του EHMT1

Κατερίνα Τζημούρτα,

Το IDefine και το UT Southwestern ανακοίνωσαν συνεργασία περίπου 310.000 δολαρίων για να μελετήσουν την εφικτότητα και την ασφάλεια γονιδιακής αντικατάστασης του EHMT1 με στόχευση του κεντρικού νευρικού συστήματος. Το πρόγραμμα είναι προκλινικό: δεν υπάρχει ανθρώπινη δοκιμή ή αποτέλεσμα αποτελεσματικότητας.

Νέα

Νέα έρευνα για πιθανή επανατοποθέτηση φαρμάκων στο σύνδρομο Kleefstra

Κατερίνα Τζημούρτα,

Το IDefine και η Unravel Biosciences σχεδιάζουν να συλλέξουν ρινικά δείγματα RNA από 20 άτομα και να χρησιμοποιήσουν υπολογιστικά μοντέλα για την ιεράρχηση πιθανών φαρμακευτικών υποψηφίων. Πρόκειται για παρατηρησιακή συλλογή μοριακών δεδομένων και προκλινική ανακάλυψη, όχι για δοκιμή φαρμάκου.

Νέα

Νέα ερευνητική προσέγγιση RNA στοχεύει στην αύξηση της πρωτεΐνης EHMT1

Κατερίνα Τζημούρτα,

Το Πανεπιστήμιο του Σικάγου και το IDefine ανακοίνωσαν εξάμηνη συνεργασία για την ανάπτυξη μοριακών εργαλείων που θα μπορούσαν να βοηθήσουν τα κύτταρα να παράγουν περισσότερη πρωτεΐνη EHMT1 από το λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου. Πρόκειται για πολύ πρώιμη εργαστηριακή έρευνα, χωρίς ανθρώπινα δεδομένα ή διαθέσιμη θεραπεία.

Νέα

Ξεκίνησε η ενεργός συμμετοχή οικογενειών στη διαχρονική μελέτη για το σύνδρομο Kleefstra

Κατερίνα Τζημούρτα,

Οικογένειες άρχισαν να συμμετέχουν στη διαχρονική μελέτη φυσικής ιστορίας του Boston Children’s Hospital για το σύνδρομο Kleefstra. Η έρευνα θα παρακολουθήσει έως 30 άτομα ηλικίας 2–21 ετών επί τρία χρόνια, χωρίς να δοκιμάζει φάρμακο ή άλλη θεραπεία.